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它还可用于治疗多发性骨髓瘤和某些类型的白血病等疾病，在这些疾病中，由于称为移植物抗肿瘤的效应，干细胞移植可能直接对抗癌症。造血干细胞已被用于治愈数以千计的癌症患者，但这种治疗存在严重的风险。美国国家骨髓捐赠计划提供了一份完整的可通过造血干细胞移植治疗的疾病清单。干细胞作为多种疾病的潜在疗法的治疗用途已得到广泛探索，在过去几年中，使用间充质干细胞进行的临床试验数量呈指数级增长。
干细胞是没有经过分化的细胞，也就是没有特殊功能的细胞。皮肤细胞可以保护身体，肌肉细胞可以收缩，神经细胞可以传递讯息；干细胞却没有任何特殊结构或功能，但干细胞有种潜力，就是变成人体中任何一种细胞。
事实上有很多种干细胞，都可以为科学家所用，应用在医疗或研究上。
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虽然胚胎干细胞在实验室研究和动物模型中显示出巨大潜力，但它们尚未广泛用于人类治疗。这是因为在更广泛地使用它们之前，需要解决许多伦理和技术挑战。围绕胚胎干细胞使用的主要伦理问题之一是它们来源于人类胚胎，这引发了对胚胎道德的质疑。此外，获得胚胎干细胞的过程需要破坏胚胎，这受到一些人出于道德或宗教原因的反对。在胚胎干细胞更广泛地用于治疗之前，还需要克服技术挑战。例如，科学家需要开发控制胚胎干为特定细胞类型的方法，他们需要找到细胞移植到体内时形成癌细胞的方法。
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干细胞疗法是一种再生医学，旨在通过减少炎症和调节免疫系统来修复体内受损的细胞。它可用于治疗多种疾病，例如自身免疫性疾病、炎症和神经系统疾病。有几种类型的干细胞治疗可用，包括羊水干细胞治疗和脐带干细胞治疗。 批准的常见的基于干细胞的疗法是造血干细胞移植，可治疗白血病等血癌。干细胞还可以再生治疗严重的皮肤烧伤和严重受损的角膜。干细胞疗法是一种再生医学，它利用干细胞或其衍生物来刺激身体自身的愈合过程并修复受损、患病或受伤的组织。这种方法代表了移植领域一个有前途的新领域，因为它利用细胞的力量而不是依赖有限的供体器官供应。
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