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MSCs因其具有自我更新、分化、和免疫调节等特性而被广泛用于治疗各种疾病。体外（在实验室环境中进行）和体内（在活生物体中进行）研究支持了解MSC治疗在临床应用中的机制、性和有效性。根据 Biehl 等人近进行的一项研究，“干细胞的两个定义特征是永久的自我更新和分化成专门的成体细胞类型的能力。” 导多能干细胞 (iPSC) 经过基因重编程，具有胚胎干细胞的特征。它们是通过使用载体或其他方法将特定基因引入成体细胞（例如皮肤细胞）而产生的。由此产生的细胞称为iPSC，可以自我更新并分化成体内的细胞类型，类似于胚胎干细胞。
干细胞能够用来帮助器官和组织的再生，如果细胞分化进行的顺利，它们能作为一种细胞的再生资源存在。将干细胞定向诱导为成纤维细胞，就能够用来给烧伤患者进行皮肤移植。科学家甚至希望利用干细胞的强大再生能力，在猪的体内重构肾脏、肝脏等重要的器官，这能降低人们对器官捐赠的依赖，进而使等待器官移植的人变得少之又少。干细胞也有可能进行脑部受损组织的替换，进而治疗老年痴呆和帕金森病，科学就是如此神奇。
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干细胞疗法是一种再生医学，旨在通过减少炎症和调节免疫系统来修复体内受损的细胞。它可用于治疗多种疾病，例如自身免疫性疾病、炎症和神经系统疾病。有几种类型的干细胞治疗可用，包括羊水干细胞治疗和脐带干细胞治疗。 批准的常见的基于干细胞的疗法是造血干细胞移植，可治疗白血病等血癌。干细胞还可以再生治疗严重的皮肤烧伤和严重受损的角膜。干细胞疗法是一种再生医学，它利用干细胞或其衍生物来刺激身体自身的愈合过程并修复受损、患病或受伤的组织。这种方法代表了移植领域一个有前途的新领域，因为它利用细胞的力量而不是依赖有限的供体器官供应。
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一项使用小鼠胚胎干细胞 (mESC) 的研究于 2002 年发表在《自然》杂志上。在这项研究中，作者明 mESC可用于在培养物中产生功能性神经元。为了产生神经元，研究人员用生长因子和其他信号分子的组合处理胚胎干细胞，导为神经元。由此产生的神经元能够与其他神经元形成功能性突触或连接，并以类似于大脑发育中的神经元的方式对刺激做出反应。这项研究表明，胚胎干细胞具有分化为功能性神经元的潜力，这提高了胚胎干细胞可用于研究神经系统发育和潜在开发神经系统疾病治疗方法的可能性。值得注意的是，这项研究是在实验室进行的，需要更多的研究来充分了解胚胎干细胞的潜力，并使用这些细胞开发有效的疗法。
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