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干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，具有分化出各种组织器官的潜能，科学家一直致力于研究干细胞的定向化分化，如心脏、肝脏等器官，这样就可以攻克许多医学难题。
造血干细胞移植后可以取代体内原有的病态干细胞，在临床上可以有效治疗白血病、淋巴瘤、骨髓瘤及神经母细胞瘤等疾病。
此外，用于将干为特定细胞类型的策略会有所不同，可以理解的是，当科学家们在实验室中处理干细胞时，他们有更多的工具可以“强制”分化。一旦将干细胞注射或输注到人类患者体内，调节干细胞就会变得更加困难和复杂。考虑到这一点，医生可以用来指导干细胞功能的技术之一是选择如何以及在何处将它们施用于患者。例如，注入受损心脏的干细胞与静脉注入血液的干细胞具有不同的效果。医生选择的干细胞类型也会产生重大影响，因为不同类型的干细胞表现不同。
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MSCs因其具有自我更新、分化、和免疫调节等特性而被广泛用于治疗各种疾病。体外（在实验室环境中进行）和体内（在活生物体中进行）研究支持了解MSC治疗在临床应用中的机制、性和有效性。(3)根据 Biehl 等人近进行的一项研究，“干细胞的两个定义特征是永久的自我更新和分化成专门的成体细胞类型的能力。” (1)导多能干细胞 (iPSC) 经过基因重编程，具有胚胎干细胞的特征。它们是通过使用载体或其他方法将特定基因引入成体细胞（例如皮肤细胞）而产生的。由此产生的细胞称为iPSC，可以自我更新并分化成体内的细胞类型，类似于胚胎干细胞。
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干细胞疗法存在许多风险。首先， 移植物抗宿主病的风险伴随着同种异体干细胞移植——一种使用供体细胞而不是患者自身细胞的移植。在这种情况下，供体细胞在进入宿主体内后可能会启动针对宿主的免疫反应。它们攻击宿主细胞，就好像它们是供体自身体内的外来入侵者一样。这会导致腹泻、皮疹、眼睛刺激，如果持续时间长，甚至会导致死亡。当然，也有可能宿主也会排斥移植物，这也会导致疾病，如果移植物不接受，就会死亡。
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