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干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，具有分化出各种组织器官的潜能，科学家一直致力于研究干细胞的定向化分化，如心脏、肝脏等器官，这样就可以攻克许多医学难题。
造血干细胞移植后可以取代体内原有的病态干细胞，在临床上可以有效治疗白血病、淋巴瘤、骨髓瘤及神经母细胞瘤等疾病。
根据Almalki等人在2016年进行的干细胞研究。- “MSC分化为特定的成熟细胞类型受各种细胞因子、生长因子、细胞外基质分子和转录因子 (TF) 的控制。间充质干细胞有助于组织再生和分化，包括维持稳态和功能、适应改变的代谢或环境要求以及修复受损组织。随着我们呈指数级增长，干细胞数量和有效性开始下降。例如，来自二十多岁的人的干细胞的质量远不如来自脐带组织的细胞。干细胞疗法可能能够治疗骨科、炎症、自身免疫和神经系统疾病，并针对克罗恩病、多发性硬化症、疮、慢性阻塞性肺病、帕金森氏症、肌萎缩性侧索硬化症、中风康复等进行了研究。
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干细胞疗法存在许多风险。首先， 移植物抗宿主病的风险伴随着同种异体干细胞移植——一种使用供体细胞而不是患者自身细胞的移植。在这种情况下，供体细胞在进入宿主体内后可能会启动针对宿主的免疫反应。它们攻击宿主细胞，就好像它们是供体自身体内的外来入侵者一样。这会导致腹泻、皮疹、眼睛刺激，如果持续时间长，甚至会导致死亡。当然，也有可能宿主也会排斥移植物，这也会导致疾病，如果移植物不接受，就会死亡。
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这种干细胞类型比其他类型都更令医学界兴奋。导性多能干细胞 （iPSC或iPS细胞）是科学家们导其恢复到多能性早期阶段的成体干细胞，即能够转化为人体内细胞的能力。这些细胞可能会为医生提供替换人体部分所需的工具，而无需从胚胎状态中采集这些细胞。导多能干细胞仍处于临床开发的早期阶段，但研究正在取得进展。。正在探索这种iPS细胞衍生产品 (CYP-001) 治疗称为移植物抗宿主病 (GvHD) 的破坏性疾病的能力。
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