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它还可用于治疗多发性骨髓瘤和某些类型的白血病等疾病，在这些疾病中，由于称为移植物抗肿瘤的效应，干细胞移植可能直接对抗癌症。造血干细胞已被用于治愈数以千计的癌症患者，但这种治疗存在严重的风险。美国国家骨髓捐赠计划提供了一份完整的可通过造血干细胞移植治疗的疾病清单。干细胞作为多种疾病的潜在疗法的治疗用途已得到广泛探索，在过去几年中，使用间充质干细胞进行的临床试验数量呈指数级增长。(4)
干细胞一般有两种来源，一种少部分存在于成年个体的组织器官中，例如:我们如果去少量献血，并不会马上死掉，骨髓中的造血干细胞会马上动员起来，分化为血液细胞，这样你又可以活蹦乱跳了。而另外一种，功能更为强大，从发育早期胚胎分离得到的胚胎干细胞，它与成体干细胞不同，具有更高的多能性，可以转变为人体的任何的细胞、组织甚至器官，是一种真正万能细胞。
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随着干细胞科学深入研究，多种类型的干细胞如造血T-细胞、间充质干细胞、神经干细胞等，己逐步应用于多种疾病的治疗，国内许多医院都有临床使用的病例。如系统性红斑疮、肝硬化、脑中风、心脏病、脉管炎、糖尿病、帕金森病、烫伤皮肤再生等。据美国专家预测，干细胞医疗近两年的潜在市场规模大约为800亿美元，2020年前后可达4000亿美元。进入21世纪，细胞治疗代替传统的物治疗已成为众多疾病临床治疗手段的发展趋势。
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成体干细胞是存在于全身各种组织中的未分化细胞，可以分化成不同的细胞类型。这些细胞在维持它们所在的组织方面发挥着的作用，并有可能用于组织修复和再生医学。干细胞研究发现，成体干细胞存在于发育的组织和器官中，与胚胎干细胞不同，胚胎干细胞来源于囊胚的内细胞团。成体干细胞的分化能力比胚胎干细胞更有限，它们通常被称为“多能”而不是“多能”。有几种不同类型的成体干细胞，包括产生血细胞的造血干细胞和可以分化成骨骼、软骨和脂肪细胞的间充质干细胞。造血干细胞也称为围产期干细胞，也可以来源于脐带血细胞——这种类型的干细胞与患者的HLA相匹配，以避免免疫排斥。成体干细胞，也称为成体干细胞，已成为许多科学研究的主题，并有可能用于治疗多种疾病和病症，包括糖尿病、帕金森病、脊髓损伤和慢性炎症，甚至有助于减缓整体衰老过程。
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