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它还可用于治疗多发性骨髓瘤和某些类型的白血病等疾病，在这些疾病中，由于称为移植物抗肿瘤的效应，干细胞移植可能直接对抗癌症。造血干细胞已被用于治愈数以千计的癌症患者，但这种治疗存在严重的风险。美国国家骨髓捐赠计划提供了一份完整的可通过造血干细胞移植治疗的疾病清单。干细胞作为多种疾病的潜在疗法的治疗用途已得到广泛探索，在过去几年中，使用间充质干细胞进行的临床试验数量呈指数级增长。
干细胞治疗是利用干细胞的分化潜能，将健康的干细胞移植到患者体内，进而达到组织再生修复的作用。
造血干细胞是血液系统中的成体干细胞，具有长期自我更新能力和分化成各类成熟血细胞的潜能。造血干细胞移植可以成功治疗某些血液病患者。干细胞生成组织的应用还包括烧伤治疗、骨移植和角膜移植等。用于其他疾病（视网膜疾病、帕金森病、心肌梗死）组织替代治疗仍在研发阶段。
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以前无法治愈的神经退行性疾病现在可能可以通过的干细胞疗法进行治疗。再生医学及其益处可能是延长人类寿命的关键。干细胞疗法是一种再生医学，旨在通过减少炎症和调节免疫系统来修复体内受损的细胞。这种现象使干细胞疗法成为适用于各种疾病的可行治疗选择。 干细胞疗法已被用于治疗自身免疫、炎症、神经、骨科疾病和外伤，并进行了关于克罗恩病、多发性硬化症、疮、慢性阻塞性肺病、帕金森氏症、肌萎缩性侧索硬化症、中风康复等的研究。
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UC-MSCs可以来自各种领域，包括沃顿胶质、脐带内层和脐带的血管周围区域。作为一种常见的废弃组织，脐带含有的间充质基质细胞来源，因此可以通过非侵入性方式获得。“UC-MSC是原始的MSC类型，其 Oct4、Nanog、Sox2 和 KLF4 标记的更高表达表明。” 脐带组织来源的间充质干细胞具有分化成不同细胞类型的能力，并且在上述三种类型的干细胞（脂肪、骨髓、脐带组织）中具有大的增殖率。
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