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干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，具有分化出各种组织器官的潜能，科学家一直致力于研究干细胞的定向化分化，如心脏、肝脏等器官，这样就可以攻克许多医学难题。
造血干细胞移植后可以取代体内原有的病态干细胞，在临床上可以有效治疗白血病、淋巴瘤、骨髓瘤及神经母细胞瘤等疾病。
干细胞不一定能治愈这些疾病。前提是让身体能够很好地自我修复，以长期减轻症状。在许多情况下，仅此一项就可以显着提高患者的生活质量。脐带组织来源的间充质干细胞在体内没有排斥风险。它们是年轻的、免疫的、未分化的细胞，因为它们还没有被“认领”，所以在体内没有排斥反应。也没有与它们相关的血液制品，因此无需进行供体匹配；他们被普遍接受。这些细胞寻找体内的炎症并开始治愈受损组织。间充质脐带组织来源的干细胞已在世界各地的诊所进行了数千次给，没有出现排斥反应（移植物抗宿主病）。
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HLA即人类白细胞抗原，存在于人体的种种有核细胞表面，它是人体生物学的“身份”，由父母遗传，能识别“自己”和“非已”。而在造血干细胞移植中起到关于成败的重要作用，捐献者和接受者需要做HLA的配型。主要是HLA-A、HLA-B和HLA-DR三对点位的配型。白血病的患者就是利用移植造血干细胞来重建造血功能，通常需要通过1-2个月的时间。免疫功能的恢复需要6个月-1年的时间。同胞间HLA型相合率是多少？
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一项使用小鼠胚胎干细胞 (mESC) 的研究于 2002 年发表在《自然》杂志上。在这项研究中，作者明 mESC可用于在培养物中产生功能性神经元。为了产生神经元，研究人员用生长因子和其他信号分子的组合处理胚胎干细胞，导为神经元。由此产生的神经元能够与其他神经元形成功能性突触或连接，并以类似于大脑发育中的神经元的方式对刺激做出反应。这项研究表明，胚胎干细胞具有分化为功能性神经元的潜力，这提高了胚胎干细胞可用于研究神经系统发育和潜在开发神经系统疾病治疗方法的可能性。值得注意的是，这项研究是在实验室进行的，需要更多的研究来充分了解胚胎干细胞的潜力，并使用这些细胞开发有效的疗法。
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