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日本也正在进行多项由医生主导的临床研究，探索使用iPSC衍生细胞类型治疗黄斑变性（眼病）、帕金森病和心脏病，以及使用iPSC创造无限供应的人类血小板。干细胞在医学中有多种用途。例如，当一个人患有血液或骨髓疾病时，他们可能会接受干细胞移植。如果他们失去了制造自己的新骨髓或血细胞的能力，那么补充他们的干细胞将恢复这种功能。干细胞还提供了前所未有的机会来恢复受损的神经和心脏细胞。以前，医生只能处理与此类损伤相关的病症。从历史上看，这意味着心脏病、阿尔茨海默氏症、脑损伤和其他灾难性病症是永久性的。虽然患者可能还有好几年的生命，但他们通常不能指望恢复失去的功能。
具体而言，脊髓损伤、多发性硬化、中风、肌萎缩侧索硬化症、老年痴呆症、骨关节炎、股骨头坏死、椎间盘退化、心肌梗死、肝硬化、克罗恩病、间质性肺病、系统性红斑狼疮、勃起功能障碍以及卵巢早衰是研究得较为多的疾病。未来这些患者有望更早地受益于间充质干细胞治疗。
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干细胞移植是一种程序，患者接受健康的干细胞来替换受损的干细胞。干细胞可能来自患者自己的身体（自体）或来自捐赠者（同种异体）。在移植之前，患者会接受高剂量的化学疗法，有时还会接受放射疗法，为身体移植做好准备。接下来是清除骨髓干细胞并替换它们。自体干细胞移植比同种异体移植具有一些优势，例如潜在的血癌。干细胞移植用于治疗患有危及生命的癌症或由异常血细胞引起的血液病，例如几种类型的白血病、淋巴瘤和睾丸癌。
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此外，用于将干为特定细胞类型的策略会有所不同，可以理解的是，当科学家们在实验室中处理干细胞时，他们有更多的工具可以“强制”分化。一旦将干细胞注射或输注到人类患者体内，调节干细胞就会变得更加困难和复杂。考虑到这一点，医生可以用来指导干细胞功能的技术之一是选择如何以及在何处将它们施用于患者。例如，注入受损心脏的干细胞与静脉注入血液的干细胞具有不同的效果。医生选择的干细胞类型也会产生重大影响，因为不同类型的干细胞表现不同。
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