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一项使用小鼠胚胎干细胞 (mESC) 的研究于 2002 年发表在《自然》杂志上。在这项研究中，作者明 mESC可用于在培养物中产生功能性神经元。为了产生神经元，研究人员用生长因子和其他信号分子的组合处理胚胎干细胞，导为神经元。由此产生的神经元能够与其他神经元形成功能性突触或连接，并以类似于大脑发育中的神经元的方式对刺激做出反应。这项研究表明，胚胎干细胞具有分化为功能性神经元的潜力，这提高了胚胎干细胞可用于研究神经系统发育和潜在开发神经系统疾病治疗方法的可能性。值得注意的是，这项研究是在实验室进行的，需要更多的研究来充分了解胚胎干细胞的潜力，并使用这些细胞开发有效的疗法。
具体而言，脊髓损伤、多发性硬化、中风、肌萎缩侧索硬化症、老年痴呆症、骨关节炎、股骨头坏死、椎间盘退化、心肌梗死、肝硬化、克罗恩病、间质性肺病、系统性红斑狼疮、勃起功能障碍以及卵巢早衰是研究得较为多的疾病。未来这些患者有望更早地受益于间充质干细胞治疗。
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它还可用于治疗多发性骨髓瘤和某些类型的白血病等疾病，在这些疾病中，由于称为移植物抗肿瘤的效应，干细胞移植可能直接对抗癌症。造血干细胞已被用于治愈数以千计的癌症患者，但这种治疗存在严重的风险。美国国家骨髓捐赠计划提供了一份完整的可通过造血干细胞移植治疗的疾病清单。干细胞作为多种疾病的潜在疗法的治疗用途已得到广泛探索，在过去几年中，使用间充质干细胞进行的临床试验数量呈指数级增长。
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胚胎干细胞 (ESC)成体干细胞 (ASC)导多能干细胞 (iPSC)胚胎干细胞 (ESC) 是一种源自胚泡内细胞团的干细胞，胚泡是胚胎发育的早期阶段。胚胎干细胞位于内部细胞团中，被科学家称为全能细胞。人类胚胎干细胞可以在体内分化成细胞类型，并可能用于各种医学目的，包括组织修复和再生医学。胚胎干细胞通常被称为人类多能干细胞，它可以产生许多不同的细胞类型。这与“多能”干细胞形成对比，后者只能分化为有限数量的细胞类型。多能干细胞是非特化的，不具备使它们能够在特定组织中执行特定功能的特定特征（例如形状或基因表达模式）。
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