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干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，具有分化出各种组织器官的潜能，科学家一直致力于研究干细胞的定向化分化，如心脏、肝脏等器官，这样就可以攻克许多医学难题。
造血干细胞移植后可以取代体内原有的病态干细胞，在临床上可以有效治疗白血病、淋巴瘤、骨髓瘤及神经母细胞瘤等疾病。
干细胞疗法存在许多风险。首先， 移植物抗宿主病的风险伴随着同种异体干细胞移植——一种使用供体细胞而不是患者自身细胞的移植。在这种情况下，供体细胞在进入宿主体内后可能会启动针对宿主的免疫反应。它们攻击宿主细胞，就好像它们是供体自身体内的外来入侵者一样。这会导致腹泻、皮疹、眼睛刺激，如果持续时间长，甚至会导致死亡。当然，也有可能宿主也会排斥移植物，这也会导致疾病，如果移植物不接受，就会死亡。
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干细胞移植是一种程序，患者接受健康的干细胞来替换受损的干细胞。干细胞可能来自患者自己的身体（自体）或来自捐赠者（同种异体）。在移植之前，患者会接受高剂量的化学疗法，有时还会接受放射疗法，为身体移植做好准备。接下来是清除骨髓干细胞并替换它们。自体干细胞移植比同种异体移植具有一些优势，例如潜在的血癌。干细胞移植用于治疗患有危及生命的癌症或由异常血细胞引起的血液病，例如几种类型的白血病、淋巴瘤和睾丸癌。
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然而，间充质干成功能的神经细胞的程度仍不确定。需要更多的研究来充分了解MSCs分化成神经细胞的潜力以及 MSCs 在治疗神经疾病方面的潜在用途。干细胞疗法通过利用干细胞的自我更新、免疫调节、、信号传导和分化特性来影响体内的积变化。间充质干细胞 (MSC) 还具有通过分裂和发育成存在于特定组织或器官中的多种特化细胞类型来自我更新的能力。间充质干细胞是成体干细胞，这意味着它们不存在伦理问题，MSC并非来源于胚胎材料。
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